Er gelden strenge eisen voor een vergoeding van een zorgbehandeling in het buitenland. Zo moet er voldaan worden aan de stand van de wetenschap en de praktijk. Het Gerechtshof Arnhem-Leeuwarden oordeelde eind januari dat voor een jongen van 11 jaar een behandeling voor zijn zeldzame ziekte vergoed moet worden door zijn zorgverzekeraar. Deze patiënt lijdt aan Acute flaccid myelitis (AFM): een acute slappe verlamming door een ontsteking van het ruggenmerg. Martin Buijsen, hoogleraar Gezondheidsrecht aan Erasmus School of Law, stelde tegenover EditieNL dat het om een bijzondere uitspraak van het hof gaat. “Dit is redelijk uniek, omdat de rechter en zorgverzekeraars nogal strenge eisen stellen aan behandelingen in het buitenland.”
Stand van de wetenschap en de praktijk
De ouders van de zieke jongen vochten al jaren voor een behandeling voor hun zoon. De verzekeraar wees hun aanvraag tot vergoeding meermaals af, omdat de zogenaamde Activity-Based Restorative Therapy behandeling ( ABRT-behandeling) volgens hem niet voldeed aan de stand van de wetenschap en de praktijk. De ouders hoopten dat een procedure bij de rechter uitkomst kon bieden. Het ondergaan van deze behandeling is mogelijk in het Kennedy Krieger Institute in Baltimore in de Verenigde Staten. Door middel van crowdfunding onderging de patiënt daar in 2019 deze behandeling, welke een positief effect had op het ontwennen van beademing en vooruitgang van vaardigheden.
Het hof kwam tot het oordeel dat voldoende aannemelijk is dat de ABRT-behandeling voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Voor dit vereiste wordt gekeken naar wetenschappelijke literatuur en het bewijs van effectiviteit in de praktijk. De beschikbare onderbouwing is schaars, omdat het gaat om een uiterst zeldzame ziekte. In Nederland zijn er namelijk maar 15 AFM-patiënten geregistreerd. Het hof vindt dan ook dat de verzekeraar daar onvoldoende gewicht aan heeft toegekend bij de beoordeling van de toets aan de stand van de wetenschap en de praktijk.
“Wil een behandeling collectief gefinancierd kunnen worden, moet deze wettelijk gezien voldoen aan de stand van de wetenschap en de praktijk. Dat betekent dat de Zorgverzekeringswet van een behandeling bewezen effectiviteit vereist”, legt Buijsen uit. Het beste bewijs van effectiviteit kan volgens Buijsen worden geleverd door RCT's: randomised controlled (clinical) trials, onderzoek waarin proefpersonen op aselecte wijze worden verdeeld in een interventiegroep en een controlegroep. “Het probleem met deze methode is dat het deelname van een groot aantal proefpersonen vergt. Bij patiënten met zeldzame aandoeningen is dergelijk onderzoek niet of nauwelijks te organiseren, en is dergelijk bewijs niet of nauwelijks te leveren.”
Minder hard bewijs kan volstaan
Het hof stelt dat wetenschap en praktijk verenigd zijn in de maatstaf. Dat betekent dat wanneer de wetenschappelijke bronnen tekortschieten, de praktijk een belangrijke rol gaat spelen. Bepalend daarbij is in welke mate beroepsbeoefenaren dergelijke hulp als een professioneel juiste handelwijze beschouwen. Buijsen: “De rechter heeft in deze uitspraak te kennen gegeven dat met minder hard bewijs kan worden volstaan. Als er geen bewijs van goede kwaliteit geleverd kan worden, omdat het een zeldzame aandoening betreft en RCT's bijgevolg niet of nauwelijks te organiseren zijn, wordt de mate van acceptatie van de behandeling in de praktijk belangrijker. In dat geval kunnen zelfs de meningen van enkele experts volstaan, zoals in de onderhavige casus.”
Behandelingen voor zeldzame ziekten
Buijsen legt uit dat aandoeningen binnen de EU zeldzaam genoemd worden als minder dan 5 op de 10.000 personen de aandoening hebben. Zeldzame aandoeningen zijn chronische, vaak invaliderende en soms dodelijke aandoeningen. “Het probleem is evenwel dat het aantal zeldzame aandoeningen groot is. De schattingen lopen uiteen van 5.000 tot 8.000. De kans op het krijgen van een zeldzame aandoening is 1:17. Die kans is welbeschouwd zo klein niet, en volgens schattingen lijdt 6 tot 8 procent van de Nederlandse bevolking dan ook aan een zeldzame aandoening: zo'n 1 miljoen mensen dus”, aldus Buijsen. In andere Europese landen is dat niet anders en deze uitspraak moet volgens Buijsen dan ook niet gezien worden als een oordeel van een rechter in een buitensporige zaak, een casus van extreem en zeldzaam lijden. “In feite gaat het om een enorm maatschappelijk probleem”, aldus Buijsen.
Ethische overwegingen
Buijsen licht toe welke ethische overwegingen een rol spelen bij het afwijzen van vergoedingen voor behandelingen die potentieel levensverbeterend kunnen zijn voor patiënten met zeldzame ziekten. “Het is uiteraard immoreel om een behandeling te vergoeden die niet effectief is.” Als een behandeling doeltreffend is, wordt volgens Buijsen de vraag naar de doelmatigheid relevant. “De middelen om behandelingen collectief te financieren zijn niet oneindig. Als hetzelfde resultaat op een andere wijze met de inzet van minder middelen kan worden behaald, zou die kosteneffectievere behandeling in het pakket moeten zitten”, stelt Buijsen. Het probleem met de behandeling van patiënten met zeldzame aandoeningen is, dat de bestaande therapieën doorgaans slechts marginaal effectief en erg kostbaar zijn, en dat kosteneffectievere alternatieven ontbreken. “Dat betekent dat een erg kleine groep patiënten een groot beslag op de beschikbare middelen kan leggen. En met dit dilemma kunnen we in Nederland maar moeilijk overweg.”
- Professor
