Promotie B. (Brenda) Leeneman

Jarenlang waren de behandelmogelijkheden voor patiënten met inoperabel melanoom stadium III en stadium IV (hierna: gemetastaseerd melanoom) beperkt. Chemotherapie was de standaardbehandeling, maar leverde geen overlevingswinst op. Ontwikkelingen op het gebied van immunotherapie en doelgerichte therapie hebben het behandellandschap van gemetastaseerd melanoom drastisch veranderd. De eerste twee nieuwe geneesmiddelen, ipilimumab (een immunotherapie) en vemurafenib (een doelgerichte therapie), ontvingen een handelsvergunning voor de Europese Unie in respectievelijk 2011 en 2012. Sindsdien zijn meerdere geneesmiddelen en combinaties van geneesmiddelen goedgekeurd voor de behandeling van gemetastaseerd melanoom.

Om te bepalen of een geneesmiddel in aanmerking komt voor vergoeding hebben nationale vergoedingsautoriteiten bewijs nodig met betrekking tot de (lange termijn) effecten en kosten van het geneesmiddel. Ondanks dat het algemeen wordt erkend dat gerandomiseerde, gecontroleerde trials (RCT’s) de gouden standaard zijn voor de beoordeling van werkzaamheid en veiligheid, is het ook bekend dat niet al het benodigde bewijs verkregen kan worden uit RCT’s. Om die reden hebben vergoedingsautoriteiten de afgelopen jaren steeds meer interesse gekregen in bewijs uit de dagelijkse praktijk.

Het doel van dit proefschrift is om te evalueren hoe en in welke mate bewijs uit de dagelijkse praktijk het bewijs uit RCT’s kan aanvullen teneinde ‘evidence-based’ besluitvorming over de vergoeding van geneesmiddelen voor melanoom te ondersteunen.

De openbare verdediging zal plaatsvinden in de Senaatszaal, 1e verdieping Erasmus Building, locatie campus Woudestein. De ceremonie zal exact om 10.30 uur beginnen. Gezien het plechtige karakter van de bijeenkomst adviseren wij om kinderen onder de 6 jaar niet naar het eerste gedeelte van de ceremonie mee te nemen.